A terapia gênica não se limita ao tratamento de doenças que afetam apenas um órgão do corpo: ao introduzir um novo gene em células do fígado de cachorros, cientistas norte-americanos conseguiram curar uma enfermidade rara que atinge córnea, coração e ossos. A pesquisa, coordenada pelo professor Mark Haskins, da Universidade da Pensilvânia (EUA), sugere que doenças semelhantes que acometem humanos também poderiam ser tratadas por terapia gênica.

Aos 7 meses de idade, o cão Cadbury não podia mais se locomover devido à mucopolissacaridose VII (imagem: M. Haskins / PNAS)

Os cachorros usados na pesquisa nasceram com mucopolissacaridose VII (MPS VII), enfermidade genética provocada pela baixa atividade da enzima beta-glucoronidase e que pode levar à perda de mobilidade aos seis meses de vida. Em humanos, mucopolissacaridoses produzem retardo mental, anormalidades na córnea, coração e fígado, bem como distúrbios relacionados ao crescimento e à mobilidade. Muitas pessoas que sofrem dessas doenças morrem ainda na infância.

Injeções de beta-glucoronidase ajudam a evitar os sintomas da MPS VII, mas o custo desse tratamento é muito elevado. O transplante de medula óssea também é recomendado para quem sofre da doença. No entanto, a dificuldade de encontrar doadores compatíveis muitas vezes torna o transplante inviável. Os resultados obtidos pela equipe de Haskins sugerem que a terapia gênica poderia ajudar pacientes com algum tipo de mucopolissacaridose.

Os pesquisadores inseriram dentro de vírus inócuos o gene canino que comanda a produção da enzima beta-glucoronidase. Em seguida, injetaram os vetores virais em uma veia do pescoço de cachorros doentes. Esses vetores invadiram células do fígado, que passaram a produzir a enzima e secretá-la na corrente sangüínea.

"O animal mais velho usado na pesquisa tem hoje 21 meses e seu fígado tem funções normais", diz Haskins à CH on-line. Cães submetidos à terapia gênica exibiam níveis adequados de atividade de beta-glucoronidase e não apresentavam os sintomas característicos da MPS VII. No entanto, ainda não foram realizados ensaios em humanos. Os resultados do estudo foram publicados em 13 de setembro no site da revista Proceedings of the National Academy of Sciences.

Em 1990, o primeiro ser humano submetido à terapia gênica. O paciente -- um norte-americano com distúrbio grave do sistema imunológico -- melhorou da doença de que sofria. A partir daí, estudos nesse ramo da genética se intensificaram. A discussão sobre o caráter ético dessas pesquisas ganhou força em 1999, com a morte de Jesse Gelsinger, rapaz que sofria de sério distúrbio metabólico. Embora ele tomasse mais de 30 comprimidos por dia e tivesse restrições alimentares, sua doença estava sob controle. Com o apoio da família, Gelsinger aceitou se submeter a testes de terapia gênica, mas seu organismo reagiu ao vetor que transportava genes. Ele foi a primeira pessoa a morrer durante um ensaio clínico de terapia gênica.